Élaborer une approche stratégique des études sur l’extension de l’indication des médicaments

Défi à relever

Notre client, une grande société pharmaceutique, procédait au développement clinique d’un médicament destiné à lutter contre une maladie rare. En étudiant la littérature scientifique, il s’est rendu compte que son médicament pourrait aussi potentiellement être efficace contre d’autres pathologies, y compris des indications rares, spécialisées et générales.  

Cette découverte a été l’occasion de mettre en place une stratégie de gestion du cycle de vie du produit et de surmonter les problèmes qui touchent le secteur, tels que la vague sans précédent d’expirations de brevets et la baisse brutale des revenus qui l’accompagne. Parallèlement, le large spectre d’indications a nécessité une étude approfondie de la valeur potentielle du médicament, tant pour le patient que du point de vue commercial.  

Élaborer une stratégie pour étendre les indications d’un médicament stimulant la croissance et les revenus à long terme doit impérativement reposer sur une planification anticipée et une collaboration plurifonctionnelle. Ainsi, les équipes R&D, commerciales et médicales de notre client devaient donc déterminer avec exactitude les retombées possibles de ce médicament prometteur et adapter leur stratégie de développement pour cibler les domaines où les besoins non satisfaits des patients et la charge de morbidité sont les plus élevés, sans sacrifier la viabilité et l’attractivité commerciales du produit. 

Il fallait répondre aux questions clés suivantes pour trouver une solution optimale et viable : 

• Comment déterminer les possibilités d’extension des indications du médicament ?
• Quels sont les risques et les opportunités clés de chacune d’elles ?
• Comment définir une feuille de route orientant l’élaboration d’une stratégie d’extension des indications de ce médicament ? 

Solution

Pour aider notre client à répondre à ces questions clés, nous avons défini une approche en quatre étapes : 

Principes directeurs de la stratégie

Le client tenait à ce que sa stratégie d’extension des indications du médicament repose sur son cadre fondamental, constitué de valeurs et de principes aux premiers rangs desquels figure le patient. Pour étudier les possibilités d’extension des indications, nous avons donc défini un ensemble de principes directeurs alignés sur ces valeurs fondamentales.

Définir le cadre d’étude

Notre objectif en élaborant le cadre de cette étude était d’intégrer à la fois les perspectives commerciales, les considérations pour les patients, et  le raisonnement clinique et scientifique. Nous avons ainsi incorporé ces trois dimensions au cadre, de même que  les paramètres et mesures correspondants, afin d’analyser les opportunités et les risques des différentes possibilités d’extension d’indications, à la fois sur le plan qualitatif et quantitatif.

• Valeur pour les patients : charge de morbidité, besoins non satisfaits
• Valeur commerciale : revenus potentiels, valeur stratégique, avantage concurrentiel, accès aux marchés
• Pertinence scientifique : confiance clinique, pertinence de la préparation pharmaceutique

Ces dimensions étaient cruciales pour favoriser la compréhension et l’alignement des différentes parties prenantes internes sur les risques et les opportunités. Par conséquent, elles ont servi d’outil de décision à notre client, tout en le confortant sur le fait que ses choix s’inscrivaient bien dans les valeurs de la société. 

Étudier les possibilités d’extension des indications

Différentes possibilités d’extension ont été analysées et étudiées au sein de ce cadre. Une série d’ateliers agiles avec les parties prenantes internes, notamment avec les équipes R&D, commerciales et médicales, a permis de collecter des éléments de données précieux pour les études qualitatives et quantitatives. 

En outre, de concert avec notre client, nous avons recueilli les avis de leaders d’opinion de différentes spécialités médicales. Ces entretiens ont permis de mieux comprendre les besoins non satisfaits des patients et des praticiens de la santé.  

Les hypothèses posées pour quantifier les possibilités d’extension des indications ont été établies sur la base d’entretiens avec des spécialistes internes et des leaders d’opinion externes, ainsi que de conclusions de recherches secondaires. En modélisant les retombées commerciales et les projections financières, nous avons permis à notre client de mieux comprendre la valeur commerciale et la faisabilité des différents scénarios permettant d’étendre les indications de son médicament.  

Prioriser les possibilités d’extension des indications et définir une feuille de route stratégique

Pour tirer efficacement parti des éléments d’information recueillis au cours des entretiens, par le biais de la modélisation quantitative et durant les évaluations des risques et des opportunités au sein du cadre établi, nous avons défini trois catégories de priorité commerciale correspondant aux différents groupes d’indications possibles. À partir de ce mapping des possibilités d’extension, nous avons formulé différents scénarios stratégiques fondés sur des considérations importantes telles que la valeur pour les patients, les écarts de prix, les caractéristiques de différenciation du produit, la chronologie de l’extension d’indication, les aspects réglementaires et la cannibalisation. 

Solution

Cette étude, sa feuille de route stratégique et le cadre qui l’accompagne, ont permis à notre client de mieux comprendre la hiérarchie des possibilités d’extension des indications et la manière de les poursuivre. Par ailleurs, doté de ces principes directeurs et des trois dimensions - valeur pour les patients, valeur commerciale et pertinence scientifique - notre client disposait d’un outil tout prêt pour prendre des décisions déontologiques axées sur le patient.

Les renseignements collectés et les éléments d’information stratégiques recueillis au cours de l’étude ont permis à la société de concevoir une stratégie pour optimiser la valeur de son actif en assurant la réussite à long terme de son médicament dans le traitement d’une maladie rare, mais pas seulement. Nous avons également conseillé notre client sur les zones d’effort à privilégier dans les mois à venir pour analyser les opportunités du point de vue du développement clinique.